Traitements pour les maladies rares
Comprendre les maladies rares
En Europe, une maladie est dite rare lorsqu’elle touche moins d’1 personne sur 2 000.
Les maladies rares regroupent des pathologies souvent complexes, dont la prise en charge peut être rendue difficile par un manque de connaissance, des diagnostics parfois tardifs et des options thérapeutiques limitées.
Derrière le terme « maladies rares » se cache une réalité qui concerne des millions de personnes à travers le monde. Si chaque maladie touche un nombre limité de patients, leur impact collectif est considérable, tant sur le plan humain que sociétal.
Chez KÔL, nous nous engageons à faciliter l’accès à des traitements innovants pour les patients confrontés à ces pathologies, lorsque les options thérapeutiques sont insuffisantes ou inexistantes.
UNE MALADIE RARE C'EST :
Un diagnostic souvent long et complexe
Une connaissance scientifique parfois limitée
Un manque d’options thérapeutiques disponibles
Un impact important sur la vie quotidienne des patients et de leurs familles
8 000
Maladies rares identifiées. Plus de 7 000 maladies rares différentes ont été décrites à ce jour, dont une grande majorité reste encore peu connue.
Source : Commission européenne
de patients dans l'Union Européenne.
À l’échelle européenne, entre 27 et 36 millions de personnes vivent avec une maladie rare.
Source : Commission européenne
des maladies rares débutent dans l’enfance. La plupart se manifestent dès les premières années de vie, avec des conséquences souvent importantes pour les patients et leurs familles.
Source : Commission européenne
n’ont pas de traitement curatif.
Malgré les progrès de la recherche, la grande majorité des maladies rares ne disposent toujours pas de traitement permettant de guérir la maladie.
Source : Commission européenne
sont d’origine génétique. La majorité des maladies rares sont liées à une anomalie génétique, même si leurs mécanismes restent encore insuffisamment compris pour beaucoup d’entre elles.
Source : Commission européenne (fiche PDF)